什麼是基因治療

導讀：基因治療指把遺傳的基本單位基因用於治療人體中的失調和疾病如癌症。所有能改變基因結構或功能的治療方法都屬於基因治療。由於癌症是具有遺傳基礎的疾病，因此基因治療在癌症的診斷和治療上有著巨大潛力。目前

基因治療指把遺傳的基本單位基因用於治療人體中的失調和疾病如癌症。所有能改變基因結構或功能的治療方法都屬於基因治療。由於癌症是具有遺傳基礎的疾病，因此基因治療在癌症的診斷和治療上有著巨大潛力。

目前有兩種基因療法：體細胞(somatic cell）基因治療和種系(germ line) 基因治療。在體細胞基因治療中，健康基因被植入有特殊缺損基因的人體中，目的是修復缺損和提高生活質量；在種系基因治療中，基因被引入能傳遞遺傳特徵給後代的特殊細胞中。種系基因治療引起了關於會操縱未來人種特徵的倫理問題。

一種可能就是用正常基因替代缺損基因，從而反轉癌細胞的擴散，恢復正常細胞功能。另外，某些癌症是由於缺少某種基因而引起的，補給這種基因就可以治愈。當研究人員確定更多的引起各種癌症的基因突變後，就可以設計富有成效的治療方案。研究人員還可以通過基因測試反映出病人的基因情況，從而採取措施減小病情惡化可能或甚至預防疾病發生。基因測試可以更早地診斷出癌症，因而能更好的治療癌症。 1991年，醫生第一次把基因治療用於治療癌症。目前為止，基因治療在臨床上還應用很少，尚需進一步完善。

基本概念

（1）基因
基因是生物的遺傳單位。它們決定顯性特徵，例如頭髮和眼睛的顏色，以及更精巧的特性，例如血液輸送氧的能力。綜合特質，例如智商和體力，是由大量不同的基因和環境影響所共同決定。

據估計，人體有10萬個基因。其中任何一個有缺陷，就可能導致生病。每個基因製造一種酶或蛋白質。然而，細胞中只有某些基因在特定的時候會起作用，隨著細胞的成熟，它們大都不會起作用了。正是由細胞中起作用和不起作用的基因以及它們生成的蛋白質，決定了細胞的類別和功能。

（2）基因與DNA的關係
從化學術語上講，基因是脫氧核糖核酸（DNA）的一段。 DNA是一個很長的分子，由叫做核苷的單體組成。每個核苷包括磷酸鹽、脫氧核糖和一種核酸基（腺嘌呤、胸腺嘧啶、鳥嘌呤、胞嘧啶四種中的一種），而正是這些核酸基攜帶DNA分子的信息或“密碼”。

通常，一個人體細胞的DNA中有30億對核苷。雖然每個人的大部分基因組（整套基因）與其他人的相同，但是每個人的遺傳物質有不同的核苷序列（除了同卵雙胞胎）。

DNA由兩條螺旋形鏈組成。一條鏈上的腺嘌呤總是與另一條鏈上的腺嘌呤相匹配並連在一起；同樣地，鳥嘌呤與胞嘧啶也匹配在一起。這種一致的配對使DNA在細胞分裂時，能精確地自我複制。

（3）RNA
核糖核酸（RNA）是化學結構上類似DNA的大分子，它用不同的核酸基攜帶相同的密碼。 DNA在生物化學概念上進行讀取或轉錄，轉錄的產品就是RNA。 RNA又被讀取，轉成相應的蛋白質。在某些病毒中，作為遺傳物質的是RNA，而不是DNA。

（4）基因與染色體和細胞的關係
基因是在染色體上，而染色體呈棒狀，由DNA和蛋白質組成。人體的每個細胞含有46個（23對）染色體，這些染色體位於細胞中心棗細胞核中。