2023年12月13日，美國國家醫療保障局宣布當年的《全國基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（「國家醫保藥品目錄」）調整工作結束。據悉，由百濟神州自主研發的百悅澤？ （澤布替尼）兩項第一線適應症納入健保，分別為第一線成人慢性淋巴球白血病（CLL）/小淋巴球淋巴瘤（SLL）和第一線成人華氏巨球蛋白血症（WM）。至此，患者可透過醫保獲得中國唯一CLL/SLL和WM一線治療的新一代BTK抑制劑，在療效和安全性上實現雙重獲益的同時，進一步提升患者獲得高品質藥物的可負擔性。
哈爾濱血液疾病腫瘤研究所所長、中國臨床腫瘤學會（CSCO）監事會監事長馬軍教授表示：「得益於國家醫保報銷的覆蓋，澤布替尼的可及性不斷得到提升，是目前在中國上市的新一代BTK抑制劑中，唯一納入第一線CLL/SLL和WM醫保報銷的，切實造福了全線CLL/SLL和WM患者，減輕患者經濟負擔，讓患者以惠民價格用上國際品質創新藥物，助力延長患者生存的同時改善患者的生活品質。”
立足患者之需，延長生存，提升生活品質
作為惰性的血液腫瘤，CLL/SLL及WM均高發生於老年患者族群。 CLL/SLL是一種危及生命的成人癌症，作為成人白血病常見的類型，約佔白血病新病例的1/4，且容易復發。而WM常合併各種基礎疾病，臨床表現具有高度異質性，高風險患者預後較差，目前中國WM患者的3年死亡率將近50%，疾病負擔沉重。
中國醫學科學院血液科醫院淋巴瘤診斷中心主任邱錄貴教授表示：「CLL/SLL及WM是進展相對緩慢的血液惡性腫瘤，且老年病患居多。病患通常合併高血壓、冠狀動脈心臟病等心血管疾病，極大影響了治療的耐受性以及方案選擇。隨著血液腫瘤進入慢病管理時代，臨床醫生和淋巴瘤患者更迫切需求長期治療藥物在療效、安全性和可及性與可負擔性上有更突出的綜合表現。”
據悉，BTK抑制劑的出現使CLL/SLL正式進入了標靶治療的慢病管理時代，但臨床對藥物療效和用藥安全性的雙重需求亟待進一步滿足。而在BTK抑制劑出現之前，化療是WM的標準療法，但其較強的毒副反應帶給患者痛苦，且面對難治多次復發的情況，化療療效十分有限。
南京醫科大學第一附屬醫院淋巴瘤中心主任李建勇教授表示：「作為新一代BTK抑制劑，澤布替尼透過分子結構的優化，提高了其對BTK靶點的選擇性，更加精準且持續抑制BTK ，從而確保了更優的療效和更好的安全性。澤布替尼是目前唯一被證明在療效和安全性上均顯著優於一代BTK抑製劑的藥物：頭對頭及多項MAIC分析一致性證實為CLL/SLL患者帶來更長生存，在WM中澤布替尼為MYD88或CXCR4突變患者帶來更長生存，相比於免疫化療方案，能讓患者像健康人一樣高質量生活。”
這次兩項一線適應症進入健保，標誌著澤布替尼已實現治療CLL/SLL和WM全線醫保覆蓋，並成為目前唯一能一線CLL和WM實現醫保報銷的新一代BTK抑製劑，一方面降低病人經濟負擔，一方面為臨床醫師帶來同類最優的治療選擇。隨著藥物可負擔性和可近性的提升，像澤布替尼這樣國際品質的免疫治療將全線惠及更多中國患者。
堅持惠民初心，加速創新，實現多方共贏
在健保改革不斷向縱深發展的今天，以澤布替尼為例的國產及進口創新藥正加速惠及患者，離不開醫保局持續加大對於醫藥創新的支持力度。
另一方面，健保局透過完善續約規則，包括適當控制續約以及新增適應症降價藥品的數量和降幅，得以穩定企業預期，有利於進一步調動企業申請目錄、為目錄內品種追加適應症的積極性，最終維穩並提升患者的用藥保障水準。尤其是今年《談判藥品續約規則》中對1類新藥的有力支持，體現了國家醫保局鼓勵創新的政策導向，既保障了患者的治療需求，也為醫藥產業的長期發展奠定了良好基礎。
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