什麼是腫瘤基因治療？

基因治療中，從分子生物學角度可分為兩種方式：一是基因矯正和轉換，即將基因的異常序列進行矯正和置換，即將基因的異常序列進行矯正和精確的原位修復；二是基因添加和增補，即不去除異常基因，而是通過具有治療意義的外源基因的定點整合，使其表達正常產物以補償缺陷基因的功能。根據針對宿主病變細胞基因採取的措施不同，可分為基因置換、基因修正、基因轉移和基因滅活四種方法。腫瘤基因治療研究中，通常採用基因轉移和基因滅活方法。基因轉移是指將外源性目的基因導入病變細胞或其他細胞，目的基因的表達產物修飾缺陷細胞，使其恢復功能或使原有的功能得到加強，故又稱為基因修飾。腫瘤基因修飾治療研究包括免疫基因治療、增強抑癌基因表達、靶向化療或提高機體化療耐受性等內容。基因滅活是應用反義技術特異性封閉某些基因的表達。反義技術是指利用針對特異性DNA和RNA片段按鹼基配對的原則人工合成小分子核苷酸序列（反義寡苷酸），與其目的DNA和RNA序列互補結合，以選擇性抑制目的基因翻譯或轉靈過程的技術和方法。在腫瘤基因滅活治療中，訂要是利用反義寡核苷酸抑製或封閉某些癌基因的表達。

基因轉移療法一般分為兩類：一是體細胞系基因轉移，主要用於防治遺傳性及非遺傳性疾病；二是胚胎基因轉移，用於預防遺傳性疾病。臨床上，基因治療是指體細胞基因治療。基因治療基本上分為三步：①基因導入：是指把基因或含有基因的載體導入機體；②基因傳遞：是指基因從導入部位進入靶細胞核；③基因表達：是指細胞中治療性基因產物的形成。

1990年，Rosenberg等首次在晚期癌症病人中利用逆轉錄病毒載體基因轉移技術，將轉導了編碼腫瘤壞死因子的腫瘤浸潤淋巴細胞用於治療晚期癌症。近10年來，隨著人們對腫瘤免疫、腫瘤病因及分子機制等研究的深入，腫瘤基因治療獲得了突飛猛進的發展，並逐漸走向成熟，批准進入臨床試驗的基因藥物逐年增多。目前開展的免疫基因治療、轉導抑癌基因、反義癌基因以及靶向化療等腫瘤基因治療研究，其結果令人鼓舞。腫瘤基因治療已成為目前攻克和治愈腫瘤最具希望的，也是最活躍的領域。