基因治療有什麼危險性

導讀：危險性與問題 （1）人體基因治療試驗的危險性 病毒感染的細胞，通常不只一種。這樣，當病毒載體攜帶基因進入人體，它們改變的不僅是靶細胞。而且，當基因被加入DNA中時，也存在新基因加錯地方的可能，因而導致癌症或其它損害

危險性與問題

（1）人體基因治療試驗的危險性
病毒感染的細胞，通常不只一種。這樣，當病毒載體攜帶基因進入人體，它們改變的不僅是靶細胞。而且，當基因被加入DNA中時，也存在新基因加錯地方的可能，因而導致癌症或其它損害的危險。

當DNA直接注入腫瘤，或使用脂質體傳遞系統時，也存在外來基因擅自進入生殖細胞（精子或卵子）而產生遺傳變異的微小機會，雖然這種情況在動物試驗時尚未發生過。

科學家還擔心：轉入的基因“過分錶達”，合成過多原先沒有的蛋白質產生危害的可能；轉入的基因引起發炎或免疫反應的可能；特別是當試驗重複時，病人的病毒會感染其他人或進入外界的可能。因此，科學家用動物試驗和其它預防措施來估計和避免這些危險。這些安全措施是成功的：至今為止，這些問題尚沒有發生在一例人體基因治療試驗中。

（2）對藥物的影響
在本世紀，基因療法會重新界定藥物使用。基因療法肯定會成為一種有力的武器，用於治療4千多種已知的基因紊亂症，以及心髒病、癌症、關節炎和其它疾病。

最初，即使是基因療法的倡議者也認為基因療法對於治療遺傳紊亂（例如膀胱纖維症或血友病）的作用很有限。但是現在，美國國家健康學會及其它地方的科學家不僅正在研究永久治愈某些明顯基因疾病的可能性，而且也在研究治療大量的其它疾病（例如心髒病、艾滋病和癌症）。這些新的治療方法會增加健康保健的費用。但另一方面，基因療法有可能用於預防或治愈目前使數百萬美國人死亡或致殘的疾病。如果這樣的話，基因療法就可能對健康保健產生革命性的變革，它可以消除或減少用於改善症狀但不能治癒疾病的藥物和治療的花費。

（3）社會和倫理問題
總的來說，基因療法面臨的問題與任何一個重大新技術發展時所面臨的問題是一樣的。這些技術能實現很多益處，但也會由於濫用而帶來危害。

基因療法目前著重於糾正基因缺陷和治療危害生命的疾病，有規章制度用於管理這類研究。但未來的幾十年，當基因治療技術變得簡單和容易實現時，社會將需要處理更加複雜的問題。

其中一個問題是基因治療可能從遺傳物質上改變人的精子或卵子，從而永遠改變了人的遺傳基因。另外一個可能是基因干涉會提高人的能力，例如提高記憶力和智力。

種系基因治療會永遠改變個體後代的基因品質，從而影響人的基因。雖然這些改變可能會朝向好的方面，但是技術或判斷上的失誤會導致嚴重的後果。

有人憂慮基因治療僅會成為有權有勢之人的奢侈品。也有人擔心這項技術的廣泛使用會重新定義“正常人”，例如把矮的、相貌平常的或僅是中等資質的人排除在外。而且，一些人不管“三七二十一”，總把所有的基因操作與以前的濫用“優生學”聯繫在一起。

（4）未來發展問題
科學家需要知道怎樣分離基因並註入乾（或源）血液細胞，從而治療免疫和血液紊亂。
科學家還需要發現更容易和更好的辦法來傳遞基因進入體內。為了有效治療癌症、艾滋病及其它疾病，他們需要開發可以直接注入病人身體的載體。這些載體必須準確進入遍布全身的靶細胞（如癌細胞）中，並把所需基因嵌入細胞的DNA中。

新載體目前正在試驗，新載體包括有腺病毒和脂質體。腺病毒與逆轉錄酶病毒不同，可以轉移遺傳物質到不分裂的細胞（在肺裡發現的細胞）中；脂質體能粘附在某些細胞上（包括腫瘤細胞），並把基因注入這些細胞。

在兩個方面還需要發展：把基因始終傳遞到病人遺傳物質的準確位置的方法（消滅基因轉移誘發癌症的危險），以及保證移植的基因正好受人體正常生理信號控制的能力。胰島素就是一個例子：一種蛋白質只有在適當的時間，產生適當的量，才會對病人有利而不是有害。雖然科學家正努力解決這些問題，但何時能攻克這些障礙還無法預測。

審批程序

在美國，試驗提案或草案必須由科學家協會至少兩個評審部門通過並由協會批准。草案還必須由國家健康學會（NIH）的DNA重組顧問委員會（RAC）批准，並由學會會長簽字認可。所有草案還必須經美國食品藥品管理局批准。

任何在人體上進行的試驗都必須十分謹慎。基因治療在特殊情況下是一種很好的技術，但由於應用不久，經驗還很少，因此科學家在應用基因療法時，必須特別謹慎。

幾年以前，美國國家健康學會（NIH）就制定了方針來管理基因治療，以及成立DNA重組委員會（RAC）來評審基因治療方案和監控正在進行的試驗。 NIH資助的試驗必須得到RAC的批准。 RAC會議對公眾開放，電視和雜誌也經常會報導。

所有在美國進行的基因治療試驗還必須得到美國食品藥品管理局（FDA）的批准。此外，其它許多國家也制定了條例來管理基因治療。所有這些措施都是為了最大限度減少基因治療引起危害的可能性。